USO TERAPEUTICO (COMPASSIONEVOLE)

L’utilizzo dei medicinali nell’ambito dell’uso compassionevole è indicato per il trattamento di pazienti affetti da patologie gravi, malattie rare, tumori rari, per i quali non siano disponibili valide alternative terapeutiche o che non possano essere inclusi in una sperimentazione clinica o, ai fini della continuità terapeutica, per i pazienti già trattati con beneficio clinico nell’ambito di una sperimentazione già conclusa.

La richiesta di autorizzazione è possibile solo quando vengano rispettate le seguenti condizioni:
– il medicinale è già oggetto, nella medesima specifica indicazione terapeutica, di studi clinici sperimentali in corso o conclusi di fase III o
solo nei casi particolari di condizioni di malattia che pongono il paziente in pericolo di vita, di studi clinici già conclusi di fase II che diano                  dati sufficienti per formulare un favorevole giudizio sull’efficacia e la tollerabilità del medicinale richiesto;
– il medicinale è provvisto di Certificazione di produzione secondo le norme di buona fabbricazione
– in caso di malattie rare o tumori rari devono essere disponibili studi clinici sperimentali almeno di fase I, già conclusi o che abbiano                          documentato l’attività e la sicurezza del medicinale, ad una determinata dose e schedula di somministrazione, in indicazioni anche
diverse da quella per la quale si richiede l’uso compassionevole. In tal caso la possibilità di ottenere un beneficio clinico dal medicinale
deve esser  ragionevolmente fondata in base al meccanismo d’azione e agli effetti farmacodinamici noti del medicinale.

La richiesta può essere predisposta per:
– un singolo paziente non trattato nell’ambito di studi clinici per uso nominale, all’interno di programmi di uso terapeutico;
– pazienti che hanno precedentemente partecipato ad una sperimentazione clinica che ha dimostrato un profilo di tollerabilità, sicurezza ed                efficacia tali da configurare un’indicazione di continuità terapeutica anche a conclusione dello studio clinico. La richiesta può
essere presentata:
– dal medico per il singolo paziente non trattato nell’ambito di studi clinici, per uso nominale o nell’ambito di programmi di uso terapeutico;
– da più medici operanti in diversi centri o da gruppi collaborativi multicentrici;
– dal medico o da gruppi collaborativi per pazienti che hanno partecipato ad una sperimentazione clinica che ha dimostrato un profilo di                      tollerabilità, sicurezza ed efficacia tali da configurare un’indicazione di continuità terapeutica, anche a conclusione dello studio clinico;
– in caso di malattie rare o tumori rari, la richiesta di medicinali, per i quali sono disponibili solo studi clinici sperimentali di fase I, è                                 presentata dal medico che dirige il centro clinico individuato dalla Regione per il trattamento delle malattie rare o il centro clinico                                appartenente alla Rete Nazionale dei tumori rari. GMP);

                                                                             REGOLAMENTO USI TERAPEUTICI CET CAMPANIA 3